Gli “studi di registro” sono sempre più utilizzati per ottenere un numero enorme di dati clinici specifici ottenibili dall’esame delle cartelle cliniche dei pazienti o forniti dai pazienti stessi. I dati così acquisiti vengono resi anonimi con l’assegnazione di un codice identificativo e quindi inseriti in avanzate piattaforme digitali e sottoposti a sofisticate analisi. Molte di queste informazioni andrebbero perdute o non valorizzate se dovessimo limitarci agli studi sperimentali o clinici promossi dai singoli centri. I “registri” si rivelano particolarmente utili per disturbi come la trombocitopenia immunitaria (ITP), caratterizzata da un alto tasso di cronicità e che spesso richiede diverse linee di trattamento. Ad esempio, in questo momento mancano dati sull’incidenza di COVID-19 nell’ITP.
In tutta Europa sono già attivi registri per i pazienti con ITP. Siamo orgogliosi di informarvi che finalmente anche l’Italia ha attivato il proprio registro ITP, promosso in collaborazione dalla Fondazione GIMEMA (Roma) e dalla Fondazione Progetto Ematologia (Vicenza). Ad un anno dall’apertura del Registro (periodo aprile 2019- aprile 2020) sono stati reclutati 475 pazienti in 17 importanti centri ematologici distribuiti in modo omogeneo sul territorio nazionale. Altri centri sono in procinto di terminare il processo autorizzativo per unirsi a loro volta al progetto.È prevista una fase di arruolamento minima di 3 anni, seguita da un regolare monitoraggio annuale presso presso il centro di riferimento. I dati anonimi vengono acquisiti e centralizzati elettronicamente utilizzando il software web-based REDCap (Research Electronic Data Capture).La storia clinica del paziente è raccolta retrospettivamente dal momento dell’arruolamento nello studio; successivamente, i dati raccolti in modo prospettico saranno ottenuti durante visite annuali di follow-up.
Caratteristiche e risultati preliminari del registro italiano ITP
Il registro ITP italiano si concentra sui pazienti in trattamento attivo, per produrre un quadro dinamico delle strategie di gestione, studiare comorbidità, esiti di sicurezza ed efficacia e di qualità della vita in base alle diverse linee di trattamento. Ciò lo differenzia dalla maggior parte degli altri registri nazionali presenti in Europa, che includono anche pazienti che non richiedono terapie.
A breve inizierà la fase di follow-up che prevede la raccolta prospettica dei dati per quei pazienti che hanno superato il primo anno di studio. La qualità dei dati è monitorata e garantita da query elettroniche e interazioni tra un team specializzato centrale della Fondazione Progetto Ematologia e i centri di reclutamento. Ogni paziente viene monitorato mentre si muove attraverso diversi stadi della malattia in base alle varie linee di trattamento e valutato secondo criteri standard.
I risultati iniziali dimostrano l’efficienza del quadro organizzativo basato sull’acquisizione e la trasmissione di dati elettronici, grazie anche alla continua interazione tra il team centrale e i centri di reclutamento.
Dai dati preliminari sembra che una percentuale rilevante di pazienti con ITP abbia avuto una trombosi venosa o arteriosa passata (8%), indicando che questo fattore di rischio dovrebbe essere preso in considerazione nella personalizzazione del trattamento per il singolo paziente. La maggior parte dei pazienti – compresi quelli che iniziano il trattamento – mostrano sintomi emorragici lievi, suggerendo che le decisioni terapeutiche sono tuttora basate più sulla conta piastrinica che sul sanguinamento attuale. Man mano che in futuro saranno disponibili ulteriori dati, la maggior parte dei dati dei pazienti potrà essere correlata alle molte variabili esplicative che vengono raccolte. I risultati preliminari sono stati proposti a convegni nazionali e internazionali, peraltro al momento sospesi per la pandemia da COVID-19.
